急性间歇性卟啉病新药AMT-021获欧洲肯定


急性间歇性卟啉病新药AMT-021获欧洲肯定

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【急性间歇性卟啉病新药AMT-021获欧洲肯定】……
日前 , Amsterdam Molecular Therapeutics(AMT)制药公司的急性间歇性卟啉病(AIP)基因疗法新药AMT-021已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药 。
至此,若AMT-021最后通过欧盟的批准,则AMT在欧洲地区将拥有该药长达10年的独家销售权 。
该公司CEO认为,AMT-021被指定为罕见病治疗药令整个公司甚为自豪 , 这在该药的研发进程中是极为重要的一步 。
AMT公司致力于研发用于治疗罕见疾病的基因疗法药物,涉及新陈代谢异常、肝脏疾病、血液疾病、中枢及外周神经系统疾病治疗药等领域 。
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