小儿黏多糖贮积症的治疗方法,小儿黏多糖贮积症怎么办


小儿黏多糖贮积症的治疗方法,小儿黏多糖贮积症怎么办

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小儿黏多糖贮积症怎么治疗?
一、西医
1、治疗
黏多糖病是一种慢性、进行性疾?。壳拔抟┪镏瘟品椒ǎ厥庵瘟品延冒汗螅勺鲆恍┒灾⒋?。
1.骨髓移植:以替代黏多糖病各型酶的缺乏 。MPSⅠ-H病人经骨髓移植治疗后智力改善,末梢组织的黏多糖消失,角膜清亮,肝脾缩?。?尿排黏多糖正常;但是对于已形成的骨骼畸形无改进 。如果能早期诊断和进行骨髓移植可能使骨骼的破坏减轻 。骨髓移植现已证实,黏多糖病Ⅰ、Ⅵ、Ⅶ型疗效肯定,由于Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ型常伴有严重的智力低下或骨骼畸形 , 当出现临床症状之后开展治疗,疗效可能不理想 。对于其他型的黏多糖病的移植在试验中 。最近基因工程生产的特异性酶的问世为黏多糖病的治疗带来了希望 。目前认为所有类型的黏多糖病均有造血干细胞移植适应症,一般认为两岁前实施疗效较好 。基因治疗有待研究 。
2.酶替代疗法:简便,风险?。柚丈碇瘟?,费用高,国内尚无药物供应 。而且,酶制剂不能到达中枢神经系统,在改善神经系统症状或防止神经系统进一步损伤等方面的作用有限 。
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